[美 도전 K-세포·유전자치료제] ① 코오롱티슈진, 비운의 '인보사' 재도약

국내 바이오기업들이 미국 식품의약국(FDA) 허가라는 글로벌 시장의 최고 규제 장벽에 도전하고 있다. 한때 국내 허가와 제한적 상용화 경험에 머물렀던 국산 첨단바이오의약품들은 이제 글로벌 임상 데이터와 장기 추적 결과를 기반으로 세계 최대 의약품 시장 진입 가능성을 시험받는 단계에 들어섰다.

세포·유전자치료제는 기존 합성의약품이나 항체의약품과 달리 제조 공정과 품질 관리, 장기 안전성 검증이 훨씬 까다롭다. 치료 효과뿐 아니라 생산 안정성과 상업화 지속 가능성, 보험 시장 진입 전략까지 동시에 입증해야 하는 분야다. 글로벌 빅파마들조차 아직 뚜렷한 성공 공식을 만들지 못한 영역인 만큼 국내 기업들의 미국 도전은 K-바이오 경쟁력을 가늠할 중요한 시험대로 평가된다.

한스경제는 [美 도전 K-세포·유전자치료제] 시리즈를 통해 국내 바이오기업들의 FDA 허가 전략과 임상 현황, 기술 경쟁력, 상업화 가능성을 집중 분석한다. [편집자주]

| 서울=한스경제 김동주 기자 |국산 1호 골관절염 유전자치료제 '인보사'의 이름은 여전히 국내 바이오 업계에서 가장 극적인 사례로 남아 있다. 인보사는 지난 2017년 식품의약품안전처 품목허가를 획득했지만2019년 미국 임상 과정에서 주요 성분 중 일부가 허가 당시 신고 내용과 다른 세포인 것으로 확인되면서 같은 해 FDA는 임상 보류, 식약처는 품목허가 취소를 결정했다.

국내 첫 유전자치료제 허가라는 상징성과 함께 성분 논란에 따른 품목허가 취소, 미국 임상 중단이라는 악재를 동시에 겪은 것이다.

그러나 코오롱티슈진은 좌초됐던 인보사를 'TG-C'라는 이름으로 다시 미국 시장에 올려놓으며 재기를 시도하고 있다. 회사의 적극적인 소명 절차 끝에 TG-C는 지난 2020년부터 미국 임상 3상 시험을 재개했다.

TG-C는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 하는 세포유전자치료제다. 통증 완화 중심의 기존 보존 치료를 넘어 연골 구조 개선까지 목표로 하는 근본적 치료제(DMOAD)를 지향한다. 현재 무릎 골관절염 분야에서는 FDA 허가를 받은 근본 치료제가 없는 상황이다. 환자들은 대부분 진통제나 히알루론산 주사, 수술 등에 의존하고 있다.

TG-C의 미국 임상은 국내 논란과 별개로 이어져 왔다. 코오롱티슈진은 지난 2006년 미국 임상 1상에 처음 착수했고, 지난 2024년 임상 3상 환자 투약을 마무리했다. 약 18년에 걸친 장기 프로젝트다.

투약 환자를 대상으로 2년간 치료 경과 등 추적관찰을 진행한 회사는 오는 7월 미국 임상 3상 탑라인 결과 공개를 앞두고 있다. 이후 FDA 품목허가(BLA) 신청 절차를 병행할 계획이다. 목표 일정은 2027년 1분기 BLA 제출, 2028년 품목허가 획득이다.

▲ '인보사 논란' 넘어…美 상업화 준비 본격화

TG-C가 시장의 관심을 받는 이유는 단순히 '인보사 재도전'이라는 상징성 때문만은 아니다. 무릎 골관절염 분야에서 아직 FDA 허가를 받은 근본적 치료제가 없는 상황에서 TG-C가 구조적 개선 효과까지 겨냥한 세포유전자치료제로 개발되고 있기 때문이다. 미국 임상 3상 투약을 마친 만큼 상업화 기대감도 커지고 있다.

회사는 최근 상업화 준비에도 속도를 내고 있다. 오는 10월 글로벌 CDMO 기업 론자(Lonza)와 TG-C 상업 생산 계약 체결을 추진 중이며, 북미 시장 진출을 위한 유통·생산 전략도 병행 구축하고 있다.

미국 임상 3상 결과 발표를 앞두고 최근 미국 현지에서 신규 이사진과 첫 전략 회의를 열었다. 이사회 재편에도 공을 들였다. 코오롱그룹 '오너 4세' 이규호 부회장이 사내이사로 합류했고, MSD 출신 얀 반 아커와 미국 바이오기업 CEO 출신 로버트 앙 등이 사외이사로 참여했다. FDA 허가와 상업화 경험을 갖춘 글로벌 전문가 중심으로 이사회 전문성과 독립성을 강화했다는 게 회사 측 설명이다.

TG-C는 무릎 적응증에만 머물지 않고 척추와 고관절 등으로 확장 전략도 추진하고 있다.

코오롱티슈진은 이미 2023년 FDA로부터 척추 적응증 확대 승인을 받았다.이달 임상시험수탁기관(CRO) 선정 작업에 착수했으며, 올 하반기에는 미국 내 임상 진행을 위해 생명윤리위원회(IRB)와 바이오안전성위원회(IBC) 승인 절차를 밟을 예정이다. 고관절 적응증 역시 기존 무릎 데이터를 기반으로 FDA로부터 곧바로 임상 2상 승인을 받아 둔 상태다.

회사는 TG-C 플랫폼을 기반으로 퇴행성 근골격계 질환 전반으로 사업 영역을 넓힌다는 전략이다. 실제 척추 적응증 시장은 미국 내에서만 최대 30억 달러 규모로 추산된다. 최근에는 유럽과 호주 등 주요 국가에서 관련 특허도 확보하며 글로벌 권리 보호 범위도 확대하고 있다.

▲ FDA 판단이 가를 TG-C의 운명

다만 넘어야 할 과제도 적지 않다. TG-C는 과거 인보사 사태로 인해 국내 투자자 신뢰 훼손이라는 상처를 안고 있다. 결국 미국 임상 3상 데이터와 FDA 판단이 TG-C의 기술적 신뢰성을 최종적으로 입증해야 하는 상황이다. 세포치료제 특성상 장기 안전성과 일관된 제조 품질 관리 능력도 핵심 검증 요소다.

업계에서는 TG-C가 FDA 허가에 성공할 경우 단순히 코오롱티슈진 한 기업의 성과를 넘어 국내 세포·유전자치료제 산업 전반의 글로벌 신뢰 회복 계기가 될 수 있다는 평가도 나온다. 반대로 실패할 경우 국내 세포·유전자치료제 산업 전체가 다시 한 번 시장 신뢰 위기에 직면할 가능성도 배제하기 어렵다.

'비운의 인보사'가 TG-C라는 이름으로 다시 미국 FDA 문턱을 넘을 수 있을지, 국내 세포·유전자치료제 산업의 시선이 다시 코오롱티슈진으로 향하고 있다.

전승호 코오롱티슈진 대표는 "오는 7월 예정된 TG-C 무릎 적응증 임상 3상 탑라인 발표를 기점으로 고관절과 척추 등으로 개발 영역을 확대해 제품 경쟁력을 높여 나가겠다"고 말했다.