• BPDCN은 예후가 좋지 않은 공격적인 혈액암
• 비주얼Dx, 전 세계 2,300개 병원, 클리닉, 의과대학에서 사용하는 임상 의사결정 지원 시스템
• 비주얼Dx 시스템은 BPDCN 피부 병변의 실제 이미지 및 자사 플랫폼에 통합된 인공지능/머신러닝(AI/ML) 기술을 활용해 BPDCN에 걸릴 가능성이 높은 사람들을 식별할 수 있게 지원 

이탈리아 플로렌스, 뉴욕, 2025년 3월 21일 -- 세계적인 제약 및 진단 회사 메나리니 그룹(Menarini Group, 이하 '메나리니')과 스템라인 테라퓨틱스(Stemline Therapeutics, Inc., 이하 '스템라인')가 3월 20일 '모구형질세포양수지상세포종양(BPDCN, Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm)'에 걸릴 가능성이 있는 사람들을 더욱 효과적으로 식별하기 위해 비주얼Dx(VisualDx)와 협력하기로 했다고 발표했다. 이번 협력은 혁신적인 기업들이 인공지능/머신 러닝(AI/ML) 도구를 활용해 BPDCN을 조기 감별 진단으로 식별한 사례에 해당한다. 본 프로젝트에는 BPDCN 피부 병변의 실제 이미지와 비주얼Dx 플랫폼에 통합된 AI/ML 기술이 활용된다. AI 모델은 현재 비주얼Dx 내에서 활용 가능하다. 스템라인은 메나리니 그룹이 전액 출자해 세운 자회사로 암 환자들에게 혁신적인 종양 치료법을 제공하고 있고, 비주얼Dx는 의료 이미징 및 진단 지원 소프트웨어 개발사다.

비주얼Dx는 의사가 만든 회사로, 의료 의사 결정 및 의료 교육과 연구의 개선에 전념하고 있다. 비주얼Dx 도구는 전 세계 2,300개 병원, 클리닉, 의과대학에서 사용하는 임상 의사 결정 지원 시스템이다. 이 소프트웨어에는 학습 기관 등과의 파트너십을 통해 제출되어 임상의의 검증을 거친 임상 이미지로 구성된 종합 데이터베이스가 포함되어 있다. 이는 의료 전문가들이 모든 피부 유형에 걸쳐 피부 문제를 식별하는 데 도움을 줄 수 있다. 임상의들은 AI 이미지 검색을 통해 다양한 피부 상태를 더욱 효과적으로 파악하고 환자가 치료 과정 전반에서 보다 정확한 진단을 받을 수 있도록 지원한다.

BPDCN은 예후가 좋지 않은 공격적인 희귀 혈액암으로(진단 후 평균 생존 기간은 약 8.7-14개월^[1]), 일반적으로 피부 병변을 유발하고, 골수, 혈액, 중추신경계, 림프절 및 내장에도 영향을 미칠 수 있다. 피부과 전문의가 BPDCN 징후를 가장 먼저 알아보고 의심 병변을 생검할 수 있다. 이후 병리학자는 BPDCN 세포에서 고도로 발현되는 특정 바이오마커를 검사해 BPDCN을 진단할 수 있다. 현재 BPDCN 환자 치료에 승인된 유일한 치료제는 타그락소푸스-에르지스(Tagraxofusp-erzs)로, 이는 미국, 유럽 및 기타 글로벌 지역에서 최초로 승인된 CD123 표적 치료제다.

분자 약리학 교수이자 몬테피오레 아인슈타인(Montefiore Einstein) 병원 백혈병 프로그램 디렉터 및 혈액암 연구소(Blood Cancer Institute) 공동 디렉터인 마리나 코노플레바(Marina Konopleva) 박사는 "BPDCN은 드물면서 임상적으로 공격적인 혈액암으로 피부 병변을 동반한다. 미성숙 세포와 관련되어 있어 신속하게 치료하지 않으면 예후가 좋지 않을 수 있다"면서 "조기 진단은 환자 예후 개선에 중요한 역할을 하며, 새롭게 등장한 AI/ML 기술은 BPDCN 감별 진단과 조기 발견에 큰 도움이 된다"고 말했다.

엘신 바커 어군(Elcin Barker Ergun) 메나리니 그룹 CEO는 "BPDCN은 피부 병변으로 처음 나타나는 경우가 많으며, 보통 예후가 좋지 않다"면서 "환자가 적절한 치료를 받으려면 조기 진단이 절실히 필요하다"고 강조했다. 그는 이어 "비주얼Dx와 협력해 최신 인공지능/머신 러닝(AI/ML) 기술을 바탕으로 까다로운 피부 병변을 해석하는 도구를 의료진에게 제공할 수 있게 되어 기쁘다"고 덧붙였다.

비주얼Dx는 임상의가 환자의 피부 검사 시 촬영해 업로드한 이미지를 저장하지 않는다. 이는 환자의 개인 정보를 보호하는 데 도움이 된다.

BPDCN 소개
과거 모구형질 NK세포 림프종으로 불렸던 BPDCN은 공격적이고, 피부 증상을 동반하는 희귀 혈액암이며, 역사적으로 예후가 좋지 않다. BPDCN은 일반적으로 피부 병변을 유발하며, 골수, 혈액, 중추신경계, 림프절, 내장에도 영향을 미칠 수 있다. BPDCN의 근원 세포는 형질수지상세포(plasmacytoid dendritic cell?pDC) 전구체다. BPDCN 진단은 면역 표현형 진단 3조인 CD123, CD4 및 CD56을 비롯해 기타 표지를 기반으로 한다. 세계보건기구(WHO)는 2008년에 이 병을 BPDCN이라고 명명했다. 이전 명칭으로는 모구형질 NK 세포 림프종과 CD4+/CD56+ 혈종성 신생물 등이 있다.

엘존리스^®(Tagraxofusp-erzs) 소개

미국에서 엘존리스는 성인 및 2세 이상의 소아과 환자의 BPDCN을 치료하는 데 사용되는 처방약이다.

관련 처방 정보는 www.elzonris.com에서 확인할 수 있다.

엘존리스^®에 대한 중요 안전 정보

박스형 경고: 모세혈관 누출 증후군

• 엘존리스를 투여받는 환자들에서 생명에 위협을 주거나 치명적일 수 있는 모세혈관 누출 증후군(Capillary Leak Syndrome?CLS)이 발생할 수 있다. CLS의 징후와 증상을 모니터링하고 권장 조치를 취해야 한다.

경고와 주의 사항

모세혈관 누출 증후군 엘존리스로 치료받은 환자들 사이에서 생명에 위협을 주거나 치명적일 수 있는 사례가 보고된 바 있다. 임상 시험에서 엘존리스를 투여받은 환자들에서 CLS 전체 발생률은 53%(122명 중 65명)였으며, 그중 43%(122명 중 52명)는 심각도가 1~2등급, 7%(122명 중 8명)는 3등급, 1%(122명 중 1명)는 4등급이었고, 4명의 사망자(3%)가 발생했다. 발병까지의 중간 시간은 4일(범위: 1~46일)이었고, 5명의 환자를 제외한 모든 환자가 1주기에서 증상을 경험했다.

엘존리스 치료를 시작하기 전에 환자의 심장 기능이 적절한지, 혈청 알부민이 3.2g/dL 이상인지 모두 확인해야 한다. 치료 중 각 용량을 복용하기 전에, 또는 임상 지시보다 더 자주 혈청 알부민 수치를 모니터링해야 한다. 아울러 환자가 체중 증가, 폐부종을 포함한 새로운 부종 또는 부종 악화, 저혈압이나 혈역학적인 불안정성을 포함한 CLS의 다른 징후나 증상을 보이는지도 확인해야 한다.

과민 반응 엘존리스는 심각한 과민 반응을 일으킬 수 있다. 임상 시험에서 엘존리스를 투여받은 환자들 중 43%(122명 중 53명)에서 과민성 반응이 보고됐고, 그중 7%(122명 중 9명)는 3등급 이상이었다. 5% 이상의 환자에서 보고된 과민성 반응의 증상으로는 발진, 가려움증, 구내염 등이 있다. 따라서 엘존리스 치료 중 환자를 모니터링하여 과민 반응이 있는지 확인해야 한다. 과민 반응이 발생하면 투여를 중단하고 필요에 따라 지원 치료를 제공해야 한다.

간독성 엘존리스 치료 시 간 효소 수치가 상승했다. 임상 시험에서 엘존리스를 투여받은 환자 중 79%(122명 중 96명)에서 ALT(alanine aminotransferase) 수치가 상승했고, 76%(122명 중 93명)에서는 AST(aspartate aminotransferase) 수치가 올랐다. 26%(122명 중 32명)의 환자에서는 3등급 ALT 수치 상승이 보고됐다. 그리고 3등급 AST 상승은 30%(122명 중 36명)의 환자에서, 4등급 AST 상승은 3%(122명 중 4명)의 환자에서 각각 보고됐다. 간 효소 상승은 1주기에서 대부분의 환자에서 발생했으나, 투여 중단 후에는 회복됐다.

따라서 엘존리스 투여 전에 ALT와 AST를 모니터링해야 한다. 간세포 효소가 정상 상한의 5배 이상으로 상승하면 엘존리스 투여를 일시적으로 중단하고, 정상화되거나 증상이 해결되면 치료를 재개해야 한다.

부작용 가장 흔한 부작용(발생률 ≥ 30%)은 모세혈관 누출 증후군(capillary leak syndrome), 메스꺼움, 피로, 발열, 말초부종(peripheral edema), 체중 증가다. 가장 흔한 실험실 이상(발생률 ≥ 50%)은 알부민, 혈소판, 헤모글로빈, 칼슘, 나트륨의 감소, 포도당, ALT, AST의 증가다.

주의 사항을 포함한 전체 처방 정보를 참조 부작용이 의심되는 경우 스템라인 테라퓨틱스에 1-877-332-7961로 연락하거나 미국 식품의약청(FDA)에 1-800-FDA-1088 또는 www.fda.gov/medwatch로 연락하길 바란다.

메나리니 그룹 소개
메나리니 그룹은 47억 달러 이상의 매출과 1만 7,000명 이상의 직원을 보유한 글로벌 제약, 진단 회사다. 심장학, 종양학, 호흡기학, 소화기학, 감염병학, 당뇨학, 염증학, 진통학 등 미충족 수요가 높은 치료 영역에 집중하고 있다. 18개 생산 시설과 9개 연구개발(R&D) 센터를 보유하고 있으며 메나리니의 제품은 전 세계 140개 국에 제공된다. 자세한 정보는 웹사이트 menarini.com에서 살펴볼 수 있다.

스템라인 테라퓨틱스 소개
스템라인 테라퓨틱스는 메나리니 그룹이 지분 100%를 소유한 자회사로, 혁신적인 항암 치료제의 개발 및 상용화에 집중하는 상장 생명공학 회사다. 스템라인은 미국과 유럽에서 엘라세스트란트(elacestrant)를 상용화하고 있으며, 이는 에스트로겐 수용체(estrogen receptor?ER) 양성, 인간 상피 성장 인자 수용체 2(human epidermal growth factor receptor 2?HER2) 음성, ESR1 돌연변이를 가진 진행성 또는 전이성 유방암을 앓고 있는 폐경 후 여성 및 성인 남성 환자에게 사용되는 경구 내분비 치료제다. 또한 스템라인은 엘존리스^®(타그락소푸스-에르지스)를 미국과 유럽에서 상용화하고 있으며, 이는 혈액암인 BPDCN을 치료하는 CD123을 타깃으로 한 혁신적인 표적 치료제로 현재까지 미국과 유럽 및 기타 지역에서 BPDCN에 대해 승인받은 유일한 치료제다. 또한 스템라인은 유럽에서 다발성 골수종 치료를 위한 XPO1 억제제인 셀리넥소르(selinexor)를 상용화하고 있다. 스템라인은 또한 유방암과 혈액암 적응증에 각각 엘라세스트란트와 타그락소푸스를 이용한 다중 라벨 확장 연구를 진행하고 있으며, 다양한 고형암과 혈액암에 대한 추가적인 약물 후보물질을 개발하는 광범위한 임상 파이프라인을 보유하고 있다.

비주얼Dx 소개
비주얼Dx는 증강 사고와 시기적절한 시각화를 통해 의료 결정의 개선에 주력하는 회사다. 이 회사는 의학 분야의 격차를 줄이기 위해 노력하고 있으며, 기술이 지식 격차를 해소하여 보다 공평한 치료를 가능하게 할 수 있다고 믿는다. 비주얼Dx는 전 세계 2,300개 병원, 클리닉, 의과대학에서 문제 해결 중심의 임상 검색과 세계 최고의 의료 이미지 라이브러리, 전문가 의료 지식, 그리고 차별적 진단, 변이, 치료, 환자 커뮤니케이션을 돕는 정교한 기계 학습 알고리즘을 통합해 표준 전문 자원으로 자리를 잡았다. www.visualdx.com에서 더 자세한 내용을 확인할 수 있다.

^[1] Pagano L, et al Haematological. 2013;98 (2): 239-246 and Pemmaraju N Curr Hematol Malig Rep. 2017; 12(6): 510-512

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