본문

뉴스 > 라이프

GC녹십자, 미국 Speragen社와 희귀질환 신약 공동 개발

국제뉴스 | 2021.07.20 | 신고 신고
주소복사 스크랩   페이스북 카카오스토리 밴드
GC녹십자 전경GC녹십자 전경

(용인=국제뉴스) 강정훈 기자 =GC녹십자가 희귀질환 극복을 위한 글로벌 혁신 신약 개발에 나선다.


GC녹십자(대표 허은철)는 미국 Speragen(대표 Alice McConnell)과 희귀난치성질환인 'SSADHD(Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency, 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증)'의 치료제 공동 개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.


'SSADHD'는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환으로, 평균적으로 백만명 중 한 명 꼴로 만 1세 전후에 발병한다고 알려져 있다. 대표 증상으로는 뇌전증 및 운동 능력지적 발달 지연 등이 있으며, 현재는 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다.


계약에 따라 양사는 SSADH 단백질을 활용한 효소 치료제(Enzyme Replacement Therapy) 개발에 나선다. 이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발이 목표다.


GC녹십자는 이번 계약을 통해 파트너사인 Speragen으로부터 SSADHD 단백질 생성을 위한 플라스미드(Plasmid) 관련 특허에 대한 권리를 부여 받는다. Speragen은 지난 2019년 워싱턴주립대학교(Washington State University)에서 원천 특허에 대한 독점 실시권을 확보한 바 있다.


치료제 공동 개발에 있어 Speragen은 미국 현지에서 FDA와의 PFDD[i] 절차와 신규 환자 확보를 위한 신생아 스크리닝 과정을 담당한다. GC녹십자는 헌터라제 등을 통해 검증 받은 효소 치료제 기술력을 기반으로 제제 개발부터 임상바이오마커(Biomarker) 연구 등을 진행할 예정이다. 회사 측은 올해 전임상을 시작으로 2023년 하반기 임상 1/2상 진입을 목표로 하고 있다고 설명했다.


허은철 GC녹십자 대표는 "이번 협력을 통해 질환으로 고통받는 환자들을 위한 자사의 희귀질환 파이프라인을 강화할 수 있을 것"이라며, "환자와 의료진 모두를 위해 헌신하는 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나겠다"고 말했다.


[i] Patient-Focused Drug Development, 환자가 임상에서 겪은 상황을 알리고 유익-위해성 평가 틀을 잡을 수 있도록 환자와 의료진 및 그 외의 그룹을 대상으로 진행하는 FDA의 맞춤형 약물 개발 회의

0 0
리스트 이전글 다음글
주소복사 스크랩 페이스북 카카오스토리 밴드
댓글쓰기

인기 뉴스

"김연경 이름으로 보내요" 배구팬, 터키에 묘목 기부 ...
국내 배구 팬들을 중심으로 터키 산불 피해를 돕는 묘목 기부 릴레이가 이어지고 있다. /도쿄=뉴시스온라인...
[특징주] 넥스트사이언스 15% 급등...
[제주교통복지신문 최효열 기자] 넥스트사이언스가 상승세를 보...
[단독]대구경찰청 소속 경찰 코로...
대구경찰청 전경대구경찰청 과학수사대에서 근무하던 경찰관이 ...
"원동력=열정"...부코페, 코로나19...
'부코페'는 오는 20일부터 29일까지 10일 간 부산을 웃음바다로 ...
[속보] 제주경찰청 "아라동서 실종...
속보 (사진-국제뉴스DB)제주경찰청이 실종자 찾기에 나섰다.5일 ...

위 내용에 대한 저작권 및 법적 책임은 자료제공사 또는 글쓴이에 있으며, 마이민트 입장과 다를 수 있습니다.

출석부&포인트경품 ATTENDANCE & AUCTION

TODAY : 2021년 8월 5일 [목]

[출석부]
스타벅스 아이스 카페모카 Tall 매운새우깡
[포인트 경품]
스타벅스 아이스 카페모카 Tall 스타벅스 아이스 카페모카 Tall